Хронический миелоидный лейкоз (ХМЛ) — это клональное опухолевое заболевание, обусловленное злокачественным перерождением стволовых гемопоэтических клеток и ассоциированное с хромосомной аномалией — транслокацией t(9;22)(q34;q11), которая приводит к образованию химерного гена BCR::ABL1. Заболевание может протекать бессимптомно, часто диагностируется по изменениям в общем анализе крови и спленомегалии.
Основной метод лечения ХМЛ — применение ингибиторов тирозинкиназы BCR-ABL (ИТК), которые целенаправленно воздействуют на опухолевые клетки. Препараты ИТК (иматиниб, нилотиниб, дазатиниб, бозутиниб) назначаются после подтверждения диагноза и принимаются ежедневно на постоянной основе. В некоторых случаях может быть рассмотрена возможность аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
Цель терапии — максимальное подавление опухолевого клона, предупреждение развития резистентности и обеспечение длительной выживаемости пациента при хорошем качестве жизни.