Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) — редкое приобретённое заболевание системы крови, характеризующееся внутрисосудистым гемолизом, дисфункцией костного мозга и повышенным риском тромботических и органных осложнений. Причина заболевания — генетическая мутация, которая приводит к нарушению экспрессии регуляторных гликопротеинов на поверхности клеток.
Для лечения ПНГ применяются препараты, подавляющие активность системы комплемента и предотвращающие комплемент-зависимый лизис эритроцитов. В России зарегистрированы три препарата для патогенетической терапии: экулизумаб, равулизумаб и пэгцетакоплан. Также в некоторых случаях может быть рассмотрена трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.
Пациенты с ПНГ нуждаются в регулярном медицинском наблюдении и комплексной терапии, которая может включать заместительные гемотрансфузии, антикоагулянтную терапию и другие методы сопроводительного лечения.